药物真实世界研究设计与方案框架指导原则征求意见
7月7日，国家药监局药品审评中心就《药物真实世界研究设计与方案框架指导原则（征求意见稿）》（以下简称《征求意见稿》）公开征求意见。征求意见时限为自发布之日起2个月。
《征求意见稿》重点阐述了药物研发中真实世界研究设计以及研究方案制订的基本考虑，为药物研发中开展真实世界研究提供指导意见。《征求意见稿》指出，指导原则适用于通过真实世界研究获得药物评价的临床证据，也可供以非注册研究为目的的真实世界研究参考。
《征求意见稿》主要内容包括真实世界研究设计的主要类型、真实世界研究方案的主体框架、真实世界研究设计的其他考虑以及与监管机构的沟通等。
《征求意见稿》对观察性研究设计、实用临床试验设计和单臂研究设计3种类型真实世界研究设计应重点考虑的因素进行了阐述。以因果推断为目的的观察性研究建议采用队列研究设计，主要考虑目标人群队列、因果推断分析和质量控制3个方面。实用临床试验设计应重点考虑收集到的数据是否适用于支持产生真实世界证据、治疗领域和干预措施等是否符合各种形式的常规临床实践、是否具有足够的可以用于评价的病例数等因素，随机化的实用临床试验还需要特别阐明治疗策略的选择（如单次治疗策略或持续治疗策略）和有效性的主分析所基于的数据集。单臂研究设计应考虑前提条件是否充分，以及研究组设置、对照设置等内容。
在真实世界研究方案的主体框架部分，《征求意见稿》明确了方案摘要、研究背景、研究目的、整体设计、研究人群、治疗或干预、研究终点、基线变量及重要协变量、数据治理/数据管理计划、偏倚考虑、统计分析计划、质量控制等方案框架内容和考虑要点。此外，《征求意见稿》还对真实世界研究路径的可行性、目标人群的代表性、混合型研究设计、虚拟对照方法、估计目标、模仿目标临床试验等真实世界研究设计其他考虑方面的技术要求进行了说明。
